8月3日下午，由复旦大学上海医学院科研处主办、复旦大学附属儿科医院承办的第六期枫林科技沙龙在上医文化中心三楼会议室举行。聚焦“儿童罕见病及基因治疗”的创新成果转化，各界人士共聚沙龙，碰撞思维火花，孵化创新成果，探索“罕见病及基因治疗”研究前沿热点及相关交叉领域最新进展。
复旦大学上海医学院副院长朱同玉致辞
复旦大学上海医学院副院长朱同玉在沙龙开场致辞中表示，枫林科技沙龙的交流有两个核心目标。第一个目标是临床与基础“一工一文”的学科交叉融合，真正发挥综合性大学的优势，枫林科技沙龙是复旦各个学科交叉融合的平台，是产生思想原创性的地方，可促进多学科的发展研究；第二个目标是做成果转化、成果落地，去年已授权1000多项专利，相比以往在数量上有了显著增长，但仍面临专利转化体系建设需进一步完善等问题。朱同玉指出，研究成果需要真正服务于患者，“要么放到货架，要么放到书架”，比如用以补充理论、指南或让患者切实使用到。枫林科技沙龙平台的作用是从中挑选优秀的项目，加以资本扶持，进而造福于社会。
复旦大学上海医学院科研处处长姜红主持会议
医学科研处处长姜红对大家的到来表示热情的欢迎，希望借枫林科技沙龙这个平台，推进成果转移转化工作，为“双一流”建设贡献力量。
复旦大学上海医学院医学科研处副处长陈向军主持会议
在医学科研处大走访大调研过程中，发现学校技术转移的体制机制较为完善、健全和成熟，也经过了市场的检验。但是，众多生物医药领域的科研团队和个人对学校的相关政策相对生疏。为此，本期沙龙特邀到复旦大学科研院副院长徐晓创来排忧解难，化解技术转化过程中的政策迷雾。
复旦大学科研院副院长徐晓创发言
徐晓创重点围绕学校近期推动创新策源的布局、基础研究的体系设计及推动基础研究成果转化举措三部分进行介绍，包括关于全面加强基础科学研究的若干意见、基础研究十年规划（2021-2030）、加强“从0到1”基础研究工作方案、新形势下加强基础研究若干重点举措、加强数学科学研究工作方案和重组国家重点实验室体系方案。
徐晓创表示，聚焦基础研究高质量发展的“果树之思”，要领跑而非跟跑、并跑，引导、激励和保障科研人员敢于善于自由探索，立足科学的无尽前沿，在无人区、交叉点静心“种好自己的果树”，而不是光摘“别人树上剩的果子”。
复旦大学附属儿科医院党委书记李倩致辞
本期承办单位复旦大学附属儿科医院党委书记李倩表示，感谢上海医学院枫林科技沙龙为儿科医院提供展示研究成果的平台。今日路演的专家均为儿科医院身兼临床与科研的领军人物。医院前期已进行充分调研与内部梳理，制定了科技成果转化的管理方案，为成果转化提供了路径与规范。同时，医院还建立了产学研高新技术转化孵化项目，积极推进医院与企业应用端的对接，为科学家们提供更好的创新环境和支持体系。儿科医院热切希望通过成功转化，能够让更多患儿受益，让科研成果真正造福社会。
随后，围绕基因治疗赛道，儿科医院呈现了6个原创项目。
黄国英教授团队创建了准确、简便、无创伤、低成本的“新生儿先心病双指标筛查方案”，即联合应用经皮脉氧和心脏杂音两项指标，在新生儿早期（出生后6~72小时）筛查急需干预的危重症先心病，对危重症先心病的检出率达92.11%，特异度接近98.9%，同时建立了筛查-干预体系，实现了对威胁生命的先心病的早发现、早诊断、早治疗。具有规范筛查技术、提高全民整体筛查准确性、降低筛查成本、降低培训成本的意义和重要作用，在国内外属于首次研发和应用，一旦研发和临床实验成功，将会对社会产生重要贡献。
黄国英教授分享学术进展
复旦大学附属儿科医院院长王艺教授带领脊髓性肌萎缩症（SMA）多学科团队，于2018年参与利司扑兰全球多中心研究，是首个进入中国的脊髓性肌萎缩症基因治疗的国际多中心研究，其中包括利司扑兰用于1型SMA的临床试验（Firefish研究），以及利司扑兰用于2/3型的临床试验（Sunfish研究）。整个团队在此过程中积累了丰富的SMA诊治经验，为利司扑兰研究贡献了高质量的研究数据，为利司扑兰药物成功应用于临床打下了坚实的基础。
复旦大学附属儿科医院王艺院长分享学术进展
王建设教授详细介绍了胆汁酸多羟基化形成水溶性更高的多羟基胆汁酸可能是遗传性胆汁淤积症发病的主要机制，并在遗传性胆汁淤积症中发现多羟基胆汁酸产生能力可作为预后预测指标，由于遗传性胆汁淤积症本身病例数量不多，但推测其他成人胆汁淤积症中应该存在同样的代偿机制，且多羟基胆汁酸的产生可以预测预后。
王建设教授分享学术进展
王晓川教授团队长期立足原发性免疫缺陷病（PID）的精准诊治领域，在国内处于领先地位，他分享的项目针对PID系统地建立了包括产前诊断、出生筛查、临床特征、精准诊断、靶向治疗和干细胞移植等全面的临床诊治体系。开启了我国系统有效的诊治PID工作，使得我国对PID的诊治达到了全闭环的状况（从产前诊断直至根治）。采用和转化新的分子诊断技术、免疫评估技术使得PID的临床诊治方面达到了国际水准，部分领域达到国际先进水平。
王晓川教授分享学术进展
徐虹/沈茜教授团队长期从事肾脏疾病诊治和研究、长期关注和从事蛋白尿的临床和基础研究工作，证实了ANGPTL3可作为蛋白尿治疗的安全、有效的潜在药物靶点，成功制备了ANGPTL3-FLD单克隆抗体，并进行了体内、外验证。团队分享的项目拟研发人源化抗ANGPTL3-FLD单克隆抗体，并对抗体的药效学、药代学、毒理学等进行全面评估，完成单克隆抗体的临床前研究，并积极推动该单克隆抗体的临床试验研究。该人源化单克隆抗体一旦研发成功，不仅能获得独立的知识产权，实现成果转化应用，满足患者需求；更有可能改变靶向足细胞损伤治疗蛋白尿药物研发落后的现状，促进国家相关产业的高水平发展，为健康中国2030助力。
徐虹/沈茜教授团队分享学术进展
翟晓文教授团队专业擅长儿童血液肿瘤疾病与造血干细胞移植，致力于提高血液科儿童血液及肿瘤疾病诊疗水平。此次介绍了利用新型基因编辑技术对造血干细胞进行改造和回输，使患者无需再等待配型行异基因造血干细胞移植，也无需终生输血与祛铁治疗，即可达到临床治愈的新技术，对于防治重型β-地贫意义重大。本项目拟在前期实验室以及非临床药学、毒理学等研究工作的基础上，开展利用碱基编辑技术修饰的自体造血干细胞移植治疗β-地中海贫血的首次用于人体的临床试验，完成该新型治疗技术从临床前研究到临床开发的转化，完成生产工艺优化、临床安全性与有效性的确认。
翟晓文教授团队分享学术进展
复旦大学附属儿科医院王艺院长主持圆桌会议讨论
在圆桌讨论环节，在场的专家、产业界、投资方、律所、专利服务、媒体等交流学习，由王艺院长主持。尚静、于立华等特邀嘉宾围绕科研成果转化之需展开深入交流，不仅对项目的优势和潜力给予了充分的肯定，更从多个角度提供了可行的解决方案和风险投资思路，包括建立技术孵化器、引入专业的风险投资机构等，共同赋能科学家，为科学家们提供了勇敢迈出产业化步伐的信心和支持。鼓励科学家们将研究成果真正落地，不再让科技成果束之高阁。
“枫林科技沙龙”组织者医学科研处副处长陈向军表示，这个平台是建设“第一个复旦”及争创国家策源创新科研高地的一个重要阵地，复旦上医每年产出大量顶级科研成果和高质量专利，借助沙龙平台广泛展示，吸引专业转化机构、投资基金和头部公司转化落地，并从研发初始“精准匹配”优质医院资源进行临床研究，组成具有“复旦上医”特色“无忧转化”“轻松转化”一站式闭环成果转化体系；同时营造“枫林科技沙龙”独特的转化文化、创新文化和品牌。截至目前，已举办了“肿瘤小分子药物”“免疫类创新新药”“人工智能”“脑科学转化”“视听医学”儿童罕见病和基因治疗6期枫林科技沙龙，第七期枫林科技沙龙将在8月下旬由华山医院承办。
